الفوائد المعرفية المستدامة لمدة عامين لـ Hydromethylthionine Mesylate‏ (HMTM) التي أشارت إليها تجربة LUCIDITY الخاصة بـ TauRx

(BUSINESS WIRE )--قدمت شركة .TauRx Pharmaceuticals Ltd، وهي الشركة الرائدة عالميًا في مجال الأبحاث القائمة على بروتين تاو في مرض الزهايمر (AD)، بيانات 24 شهرًا من المرحلة الثالثة من تجربة LUCIDITY لعقار هيدروميثيلثيونين ميسيلات (HMTM) في مؤتمر AD/PD™ 2024 لأمراض الزهايمر والشلل الرعاش في لشبونة، بالبرتغال.

تظهر البيانات الجديدة على مدار 24 شهرًا فوائد مستدامة عبر طيف المرض من الخرف المبكر إلى المعتدل. أظهرت التحليلات التي تقارن المشاركين في الدراسة ببيانات العالم الحقيقي المتطابقة بشكل وثيق وضوابط التحليل التلوي، انخفاضًا ملحوظًا في تطور المرض لدى المشاركين في تجربة LUCIDITY. في المجموعة الفرعية للمرض المبكر، كان هناك انخفاض كبير في الانتقال إلى مرحلة الخرف من مرض الزهايمر.

HMTM هو مثبط تجميع تاو المصمم لتقليل أمراض تاو في مرض الزهايمر. قارنت LUCIDITY التغير في النتائج المعرفية والوظيفية القياسية وفقدان حجم الدماغ لدى المشاركين الذين يعانون من المرحلة المبكرة إلى المعتدلة من مرض الزهايمر المعالجين بـ HMTM بجرعة 16 ملغ / يوم مع مجموعة مراقبة على مدار 12 شهرًا، تليها مرحلة تسمية مفتوحة حيث تلقى الجميع 16 ملغ / يوم من HMTM لمدة 12 شهرًا أخرى. أظهرت بيانات العلامات الحيوية المستندة إلى الدم والتي تم الإعلان عنها العام الماضي أن 16 ملغ/يوم من HMTM أدى إلى انخفاض بنسبة 95% في التغير في تركيز الدم للسلسلة الخفيفة للخيوط العصبية (NfL) مقارنة بالمجموعة الضابطة (القيمة الاحتمالية= 0.0291). يوفر NfL في الدم مقياسًا لتطور التنكس العصبي في الدماغ.

من البيانات التي تمت مشاركتها اليوم، ظل المشاركون في المرحلة المبكرة من مرض الزهايمر الذين تلقوا 16 ملغ / يوم من HMTM أعلى بكثير من خط الأساس لمدة 18 شهرًا ولم يعودوا إلى قيم خط الأساس إلا بعد 24 شهرًا. ضمن هذه المجموعة الفرعية، كان تطور الأعراض إلى مرحلة الخرف من المرض أقل بكثير منه في المجموعة الضابطة. بالإضافة إلى ذلك، يُظهر مزيد من التحليل لهذه المجموعة الفرعية أن المجموعة الضابطة انخفضت بشكل كبير إلى ما دون خط الأساس الخاص بها على الرغم من التحول إلى 16 مجم/يوم بعد 12 شهرًا في مرحلة التسمية المفتوحة (القيمة الاحتمالية= 0.0308 لاختلاف الحالات المرصودة في ADAS - Cog‏_13، وهو مقياس أكثر دقة للمرض المبكر).

وتعليقًا على النتائج، يوضح البروفيسور Claude Wischik، الرئيس التنفيذي ورئيس مجلس الإدارة التنفيذي لشركة TauRx، أن "البيانات الجديدة تظهر أنه يمكن الحفاظ على الفائدة على مدار 24 شهرًا وتسلط الضوء على أهمية بدء علاج HMTM مبكرًا في عملية المرض. تتوافق النتائج أيضًا مع الأبحاث السابقة التي أظهرت أن HMTM يجمع بين طريقتين مستقلتين للعمل: تثبيط أمراض تراكم تاو في الدماغ ونشاط الأعراض الثاني. لقد فوجئنا عندما وجدنا أن تركيز الدواء النشط في الدم يتبع صورة غير نمطية على مدار 12 شهرًا، حيث يصل إلى مستويات كافية لنشاط الأعراض حتى عند تناول جرعة منخفضة جدًا.

"هناك دليل قوي على أن HMTM يؤثر على أمراض تاو الكامنة وراء مرض الزهايمر. عندما قارنا نتائجنا مع بيانات العالم الحقيقي للتاريخ الطبيعي، مثل قاعدة بيانات مبادرة التصوير العصبي لمرض الزهايمر¹ وعناصر التحكم التحليلية التلوية من أذرع الدواء الوهمي لتجارب مرض الزهايمر المتعددة في مجموعات مرضى مماثلة، وجدنا فروقًا ذات دلالة إحصائية في النتائج المعرفية والوظيفية التي تدعم فوائد HMTM‏².ومن خلال الجمع بين ملامح السلامة القوية وإمكانية الوصول التي يوفرها الدواء الذي يتم تناوله عن طريق الفم، يُظهر HMTM إمكانات كخيار علاجي محتمل فريد للمرضى والأطباء.

قال البروفيسور Alistair Burns، الأستاذ الفخري للطب النفسي لكبار السن في جامعة مانشستر والمدير الإكلينيكي الوطني السابق للخرف في إنجلترا: "لقد وصلنا إلى تقدم مثير في مجال علاج مرض الزهايمر. بعد عدم وجود علاجات جديدة لجيل كامل، نحن على وشك الحصول على مجموعة من العلاجات الجديدة، بما في ذلك العلاج عن طريق الفم الذي يستهدف تاو، والذي لديه القدرة الحقيقية على إبطاء عملية المرض. هذه أخبار رائعة للأشخاص المصابين بمرض الزهايمر وعائلاتهم ومقدمي الرعاية لهم".

في ضوء البيانات التي تمت مشاركتها، يتمتع HMTM بإمكانية تطبيق واسعة النطاق على نطاق ديموغرافي واسع يساهم في المساواة في الوصول إلى خيارات العلاج الجديدة. بدأت TauRx المشاركة التنظيمية في المملكة المتحدة والولايات المتحدة للموافقة على المنتج المقصود. وستتبعها مناطق أخرى بما يتماشى مع خطط توسيع نطاق تسويق HMTM.

لمزيد من المعلومات، ترجى زيارة: https://taurx.com/ أو https://adpd.kenes.com/.

المراجع: 1. ADNI،‏ https://adni.loni.usc.edu/‏؛ 2. كانت القيم الاحتمالية للاختلاف في ₁₁ADAS-Cog‏ عند 24 شهرًا هي (القيمة الاحتمالية=0.035) وللتصوير بالرنين المغناطيسي لحجم الدماغ بالكامل عند 24 شهرًا 0.004 عند مقارنة نتائج المجموعة التي تلقت علاج HMTM مع علاج ADNI المطابق. كانت القيم الاحتمالية لجميع النتائج التي قارنت علاج HMTM مع مجموعة الدواء الوهمي للدراسات الأخرى على مدى 18 شهرًا = القيمة الاحتمالية<0.0001.

علم أمراض تاو في مرض الزهايمر

من خلال برامج بحثية مخصصة، من المفهوم أن بعض العوامل المرتبطة بالعمر تؤدي إلى اختلال وتجمع بروتينات تاو، والتكوين اللاحق لتشابكات تاو في مرض الزهايمر، ويؤدي التجميع المرضي لبروتين تاو إلى تعطيل الوظيفة العصبية وإتلافها. تبدأ العملية قبل سنوات عديدة من ظهور أعراض الخرف. ثبت أن علم أمراض تاو يرتبط بالتدهور السريري (فقدان الذاكرة والقدرة على رعاية النفس) الذي يُشاهد عادة في الأشخاص المصابين بمرض الزهايمر، مما يجعله هدفًا مهمًا للعلاج. HMTM هو في المقام الأول مثبط تراكم تاو، والذي يعبر بشكل فعال حاجز الدم في الدماغ لاستهداف مصدر هذه العملية الضارة. ويظهر تأثيره الدوائي الثانوي من خلال زيادة مستويات الأسيتيل كولين في أجزاء الدماغ الضرورية لوظائف الذاكرة.

حول LUCIDITY

تم الانتهاء من LUCIDITY في يونيو 2023، وهي عبارة عن تجربة سريرية عشوائية مزدوجة التعمية من المرحلة الثالثة تقارن التغيير على مدار 12 شهرًا في النتائج المعرفية والوظيفية وضمور الدماغ عند جرعات HMTM البالغة 16 ملجم/يوم و8 ملجم/يوم وكلوريد الميثيلثيونينيوم (MTC) عند جرعة قدرها 4 ملغ مرتين أسبوعيًا كعنصر تحكم في التوزيع العشوائي 4:1:4، مع مرحلة تمديد مفتوحة للتعمية لمدة 12 شهرًا حيث تلقى جميع المشاركين 16 ملغ/يوم. تم استخدام 8 ملغ/أسبوع من MTC في المجموعة الضابطة للحفاظ على عمى الدراسة بسبب تلون البول الطفيف، وهو أحد الآثار الجانبية غير الضارة المعروفة للدواء. تم أخذ قياسات ADAS-Cog‏₁₁، وADCS-ADL‏₂₃، وحجم الدماغ بالكامل بالرنين المغناطيسي في 12 و24 شهرًا مقارنةً بخط الأساس

حول TAURx PHARMACEUTICALS LTD

تأسست TauRx في عام 2002 في سنغافورة، مع مرافق وعمليات بحثية أولية مقرها في أبردين، بالمملكة المتحدة. كرست الشركة العقدين الماضيين لتطوير علاجات وتشخيصات لمرض الزهايمر والأمراض التنكسية العصبية الأخرى بسبب التجميع المرضي لتاو والبروتينات الأخرى.

يعد مرض الزهايمر سببًا رئيسيًا للإعاقة والوفاة في جميع أنحاء العالم وهو أحد أهم قضايا الصحة العامة العالمية. ستساهم TauRx في تلبية هذه الحاجة غير الملباة من خلال البيانات من LUCIDITY والسعي للحصول على الموافقات التنظيمية بما يتماشى مع خططها الشاملة لجعل HMTM متاحًا للأشخاص الذين يعانون من مرض الزهايمر. ومن المقرر إجراء أبحاث مستقبلية لأمراض التنكس العصبي الأخرى ذات الصلة. https://taurx.com/

إن نص اللغة الأصلية لهذا البيان هو النسخة الرسمية المعتمدة. أما الترجمة فقد قدمت للمساعدة فقط، ويجب الرجوع لنص اللغة الأصلية الذي يمثل النسخة الوحيدة ذات التأثير القانوني.

صور / وسائط متعددة متوفرة على :  https://www.businesswire.com/news/home/53906288/en